रक्तस्राव विकार हीमोफीलिया बी के उपचार के लिए जीन में बदलाव संबंधी नजरिया सुरक्षित और लंबे समय से प्रभावी बना हुआ है। सेंट जूड चिल्ड्रेंस रिसर्च हॉस्पिटल और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन के वैज्ञानिकों ने 13 सालों के आंकड़ों का विशेलषण किया है।
हीमोफीलिया बी एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो फैक्टर आईएक्स नामक परिसंचारी प्रोटीन की कमी के कारण होता है, जो रक्त के थक्के बनाने में मदद करता है।
शोधकर्ताओं ने इस विकार को दूर करने के लिए जीन थेरेपी का उपयोग किया। 13 सालों का अध्ययन हीमोफीलिया बी के लिए किसी भी जीन थेरेपी का सबसे लंबा है। सालाना रक्तस्राव दर में लगभग दस गुना कमी सहित, रोग के उपचार के लिए जीन थेरेपी को लंबी अवधि तक के लिए बहुत कारगर बताया गया है।
हीमोफीलिया बी एक एक्स-लिंक्ड आनुवंशिक विकार है जो लगभग 25,000 पुरुष जन्मों में से एक को प्रभावित करता है। जबकि विकार की गंभीरता अलग-अलग हो सकती है, अपर्याप्त रक्त-थक्का बनाने वाले कारक आईएक्स के कारण अक्सर सहज रक्तस्राव और जान लेने वाले रक्तस्राव होते हैं।
हीमोफीलिया बी के लिए उपचार पारंपरिक रूप से थक्के बनाने वाली चीजों के आजीवन सप्लीमेंट के लिए महंगा रहा है, लेकिन जीन थेरेपी विकार से निपटने के लिए सबसे अच्छा तरीका है।
द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित शोध पत्र में शोधकर्ता के हवाले से कहा गया है कि जीन थेरेपी एक बार की, सरल अंतःशिरा पानी का सेक है जो करना बहुत आसान है और इससे जीवन भर अच्छा असर पड़ता है।
सुरक्षा, असर और लंबे समय तक फायदा
अध्ययन में गंभीर हीमोफीलिया बी से पीड़ित 10 वयस्क शामिल थे, जिन्हें मार्च 2010 से नवंबर 2012 के बीच जीन थेरेपी दवा दी गई थी, जिसकी शुरुआती सुरक्षा और असर की रिपोर्ट 2014 में द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित की गई थी।
अब एक दशक से अधिक समय बाद, नए 13 सालों के अध्ययन के निष्कर्ष इस बात को और पुष्ट करते हैं। रोगियों का 10 अतिरिक्त सालों तक अनुसरण किया गया और सभी ने आईएक्स का एक स्थिर स्तर बनाए रखा और रक्तस्राव से मुक्ति के मामले में अहम फायदा पहुंचाया।
हालांकि जीन थेरेपी के क्षेत्र में, इन उपचारों की स्थायी व्यवहार्यता के बारे में सवाल बने हुए हैं, जिसमें मरीज और परिवार सहित सभी यह देखने के लिए प्रतीक्षा कर रहे हैं कि लंबे समय के परिणाम क्या होंगे।
शोध पत्र में शोधकर्ता के हवाले से कहा गया है कि इन 10 रोगियों के लिए, चीजें स्थिर हैं और इन 13 सालों में एक ही स्तर पर रहे हैं। इसके अलावा लंबे समय के अध्ययन में कोई दुष्प्रभाव या विषाक्त घटनाएं नहीं देखी हैं।
विषाक्त घटनाओं में कमी आना अहम है। जीन थेरेपी देने पर, 90 फीसदी से अधिक लीवर में मिल जाते हैं। शोधकर्ताओं ने इस पर सावधानीपूर्वक नजर रखी ताकि कोई समस्या न हो और जबकि इस दौरान लीवर में थोड़ा सा सूजन देखा गया था, इसे स्टेरॉयड या दवा के द्वारा रोक दिया गया था और शुरू में ठीक होने के बाद यह समस्या नहीं देखी गई।
उपचार किए गए लोगों के जीवन की गुणवत्ता में भारी सुधार देखा गया। उनकी सालाना रक्तस्राव दर 14.0 बार से घटकर 1.5 बार हो गई। इसके अलावा भले ही मरीज फ़ैक्टर आईएक्स की सामान्य सीमा के भीतर नहीं आए, फिर भी फैक्टर आईएक्स सप्लीमेंट पर कम निर्भरता के साथ उनका मामला काफी हद तक बेहतर हुआ।
शोध पत्र में शोधकर्ता के हवाले से कहा गया है कि निष्कर्ष जीन थेरेपी के लंबे समय के स्थायित्व के बारे में अहम सवालों का जवाब देते हैं, जिससे रोगियों के लिए बहुत उम्मीद और जीवन की गुणवत्ता में बहुत ज्यादा सुधार होता है।
